„Vonandi ryður þetta brautina fyrir fleiri sjúklinga“ Máni Snær Þorláksson skrifar 16. mars 2023 10:27 Barátta Helgu hefur skilað árangri og nú bíður hún vongóð eftir lyfinu. Álfrún Laufeyjardóttir Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir hefur í langan tíma barist fyrir því að fá aðgang að lyfjum við MND sjúkdómnum. Lyfjastofnun hefur veitt undanþáguleyfi fyrir lyfinu og því fær Helga nú loksins að prófa það. Helga greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum síðan. Um sjö mánuðum eftir að hún greindist óskaði hún eftir því að fá lyfið. Sjúkdómurinn gerir það að verkum að hreyfigeta skerðist, þegar Helga óskaði eftir lyfinu gekk hún við staf en núna notast hann við hjólastól. Þá hefur styrkurinn í höndum hennar minnkað. Lyfið, sem ber heitið Tofersen, er enn í rannsóknum en þær hafa gengið vel. Þau hafa hægt á einkennum MND sjúkdómsins og í bestu tilfellum hafa sum einkenni jafnvel gengið til baka. Helga hefur verið í kapphlaupi við tímann þar sem lyfið virðist virka betur eftir því hversu snemma fólk með sjúkdóminn byrjar á því. Bíður vongóð eftir lyfinu Helga er ánægð með að Lyfjastofnun hafi veitt þetta undanþáguleyfi. „Þegar þetta var endurskoðað uppi á spítala þá var sagt að þeir myndu gefa grænt ljós ef það fengist og það fékkst. Það kom bara í gær þannig núna er allt klárt,“ segir hún í samtali við fréttastofu. Að sögn Helgu er framleiðandi lyfsins, Biogen, búinn að bíða eftir því að geta sent lyfið hingað til lands. Núna bíður hún og aðrir með sjúkdóminn eftir því að lyfið berist hingað til lands. „Það er í rauninni bara það sem við erum að gera, við erum að bíða eftir að lyfið komi. Þá prófa ég að fara í fyrstu gjöf. Þessi gjöf er erfið og þetta er flókið en við prófum þetta bara.“ Helga kveðst vera vongóð: „Ég ætla bara að vera það, það þýðir ekkert annað. Ég er líka búin að kynna mér þetta alveg í þaula. Ég er nokkuð vel undirbúin, ég veit hvað getur komið upp á, hvaða aukaverkanir geta komið upp og svona.“ Vonar að þetta ryðji brautina Helga veit af nokkrum öðrum með sjúkdóminn sem hafa barist fyrir því að fá lyfið. „Við vorum fimm á sama tíma hjá fimm ólíkum læknum að reyna að fá lyfið,“ segir hún. Þau sem hún hefur verið í sambandi við eru, líkt og hún sjálf, ánægð með niðurstöðuna. „Þannig þetta er ekki bara ég, alls ekki. MND félagið er búið að vera að berjast fyrir þessu líka. Vonandi ryður þetta brautina fyrir fleiri sjúklinga.“ Heilbrigðismál Landspítalinn Lyf Tengdar fréttir Fær ekki lyf við MND sjúkdómnum: „Lýsi algjöru frati á LSH“ Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum. Hún gagnrýnir heilbrigðiskerfið harkalega og þá staðreynd að hún fái ekki aðgengi að lyfjunum Tofersen eða AP101 sem rannsóknir hafa sýnt að geti hægt á framgangi sjúkdómsins. 2. mars 2023 13:38 Greind með sama banvæna sjúkdóm og pabbi hennar Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrr á þessu ári. Faðir hennar, trommarinn Rafn Ragnar Jónsson, lést úr sama sjúkdómi árið 2004 þá 49 ára gamall. Þetta kemur fram í þættinum Okkar á milli sem sýndur verður á RÚV í kvöld. 18. nóvember 2021 16:36 Mest lesið Kosningavaktin: Íslendingar ganga að kjörborðinu Innlent Glæný könnun Maskínu: Fylgi Framsóknar og Flokks fólksins á uppleið Innlent Erfitt að útskýra fyrir þriggja ára að það verði ekkert af afmæli í leikskólanum Innlent Opnunin á Blönduhlíð var engin opnun Innlent Misbýður ummæli um samhljóm stefnu sinnar og Breiviks Innlent Telja sig hafa fundið vísbendingu í máli D.B. Cooper Erlent Sækja óvænt og hratt að Aleppo Erlent Segir skemmdarverk Rússa í Evrópu geta leitt til átaka Erlent Kostuleg kosningabarátta: Óvæntar uppákomur og skrautlegir skandalar Innlent Haldlögðu metmagn af kókaíni í sameiginlegri aðgerð 62 ríkja Erlent Fleiri fréttir Sýkna Þórðar Más og Sólveigar Guðrúnar í milljarðamáli staðfest Auka alþjóðasamvinnu í ljósi vaxandi spennu Óvenjulegt að bóluefni séu skráð sem dánarorsök Opnunin á Blönduhlíð var engin opnun Steypan smám saman að harðna í fylginu Kappræður í opinni dagskrá á Stöð 2 í kvöld Lykilatriði að almenningur fái upplýsingar um kennaradeiluna Bein útsending: Fundað um forvarnir gegn ofbeldi meðal barna Glæný könnun Maskínu: Fylgi Framsóknar og Flokks fólksins á uppleið Glæný könnun í hádegisfréttum Bylgjunnar Þau eru tilnefnd sem Framúrskarandi ungur Íslendingur 2024 Tæknilegir örðugleikar en ekki netárás á mbl.is Segir það mjög góða tilfinningu að skrifa undir nýjan kjarasamning Erfitt að útskýra fyrir þriggja ára að það verði ekkert af afmæli í leikskólanum Bein útsending: Heilbrigðisþing – Heilsugæslan, svo miklu meira… Kostuleg kosningabarátta: Óvæntar uppákomur og skrautlegir skandalar Hafa gefið út 99 leyfi til dýratilrauna síðustu fimm ár Gosmengun mögulega viðvarandi í Grindavík í dag Læknar undirrita nýjan kjarasamning Misbýður ummæli um samhljóm stefnu sinnar og Breiviks Þjóðvegurinn upp í Þjórsárdal færist vegna Hvammsvirkjunar „Verðum að bregðast við áður en það verður of seint“ Fimmta vika verkfalls: Erfiðast fyrir börnin sem sakna vina sinna Fjögur andlát vegna bóluefnis við kórónuveiru til skoðunar Sendi dóttur sína til Suður-Afríku því biðin hefði kostað hana lífið Erlendir fjárfestar buðu fúlgur fjár Trump sérstaklega áhugasamur um íslenska menningu Móðir grípur til örþrifaráða og bóndi hafnar erlendum fjárfestum Kannast ekki við áform um brjóstmynd úr bronsi Krefjast úrbóta á leikskólastarfi í leikskólanum Lundi Sjá meira
Helga greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum síðan. Um sjö mánuðum eftir að hún greindist óskaði hún eftir því að fá lyfið. Sjúkdómurinn gerir það að verkum að hreyfigeta skerðist, þegar Helga óskaði eftir lyfinu gekk hún við staf en núna notast hann við hjólastól. Þá hefur styrkurinn í höndum hennar minnkað. Lyfið, sem ber heitið Tofersen, er enn í rannsóknum en þær hafa gengið vel. Þau hafa hægt á einkennum MND sjúkdómsins og í bestu tilfellum hafa sum einkenni jafnvel gengið til baka. Helga hefur verið í kapphlaupi við tímann þar sem lyfið virðist virka betur eftir því hversu snemma fólk með sjúkdóminn byrjar á því. Bíður vongóð eftir lyfinu Helga er ánægð með að Lyfjastofnun hafi veitt þetta undanþáguleyfi. „Þegar þetta var endurskoðað uppi á spítala þá var sagt að þeir myndu gefa grænt ljós ef það fengist og það fékkst. Það kom bara í gær þannig núna er allt klárt,“ segir hún í samtali við fréttastofu. Að sögn Helgu er framleiðandi lyfsins, Biogen, búinn að bíða eftir því að geta sent lyfið hingað til lands. Núna bíður hún og aðrir með sjúkdóminn eftir því að lyfið berist hingað til lands. „Það er í rauninni bara það sem við erum að gera, við erum að bíða eftir að lyfið komi. Þá prófa ég að fara í fyrstu gjöf. Þessi gjöf er erfið og þetta er flókið en við prófum þetta bara.“ Helga kveðst vera vongóð: „Ég ætla bara að vera það, það þýðir ekkert annað. Ég er líka búin að kynna mér þetta alveg í þaula. Ég er nokkuð vel undirbúin, ég veit hvað getur komið upp á, hvaða aukaverkanir geta komið upp og svona.“ Vonar að þetta ryðji brautina Helga veit af nokkrum öðrum með sjúkdóminn sem hafa barist fyrir því að fá lyfið. „Við vorum fimm á sama tíma hjá fimm ólíkum læknum að reyna að fá lyfið,“ segir hún. Þau sem hún hefur verið í sambandi við eru, líkt og hún sjálf, ánægð með niðurstöðuna. „Þannig þetta er ekki bara ég, alls ekki. MND félagið er búið að vera að berjast fyrir þessu líka. Vonandi ryður þetta brautina fyrir fleiri sjúklinga.“
Heilbrigðismál Landspítalinn Lyf Tengdar fréttir Fær ekki lyf við MND sjúkdómnum: „Lýsi algjöru frati á LSH“ Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum. Hún gagnrýnir heilbrigðiskerfið harkalega og þá staðreynd að hún fái ekki aðgengi að lyfjunum Tofersen eða AP101 sem rannsóknir hafa sýnt að geti hægt á framgangi sjúkdómsins. 2. mars 2023 13:38 Greind með sama banvæna sjúkdóm og pabbi hennar Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrr á þessu ári. Faðir hennar, trommarinn Rafn Ragnar Jónsson, lést úr sama sjúkdómi árið 2004 þá 49 ára gamall. Þetta kemur fram í þættinum Okkar á milli sem sýndur verður á RÚV í kvöld. 18. nóvember 2021 16:36 Mest lesið Kosningavaktin: Íslendingar ganga að kjörborðinu Innlent Glæný könnun Maskínu: Fylgi Framsóknar og Flokks fólksins á uppleið Innlent Erfitt að útskýra fyrir þriggja ára að það verði ekkert af afmæli í leikskólanum Innlent Opnunin á Blönduhlíð var engin opnun Innlent Misbýður ummæli um samhljóm stefnu sinnar og Breiviks Innlent Telja sig hafa fundið vísbendingu í máli D.B. Cooper Erlent Sækja óvænt og hratt að Aleppo Erlent Segir skemmdarverk Rússa í Evrópu geta leitt til átaka Erlent Kostuleg kosningabarátta: Óvæntar uppákomur og skrautlegir skandalar Innlent Haldlögðu metmagn af kókaíni í sameiginlegri aðgerð 62 ríkja Erlent Fleiri fréttir Sýkna Þórðar Más og Sólveigar Guðrúnar í milljarðamáli staðfest Auka alþjóðasamvinnu í ljósi vaxandi spennu Óvenjulegt að bóluefni séu skráð sem dánarorsök Opnunin á Blönduhlíð var engin opnun Steypan smám saman að harðna í fylginu Kappræður í opinni dagskrá á Stöð 2 í kvöld Lykilatriði að almenningur fái upplýsingar um kennaradeiluna Bein útsending: Fundað um forvarnir gegn ofbeldi meðal barna Glæný könnun Maskínu: Fylgi Framsóknar og Flokks fólksins á uppleið Glæný könnun í hádegisfréttum Bylgjunnar Þau eru tilnefnd sem Framúrskarandi ungur Íslendingur 2024 Tæknilegir örðugleikar en ekki netárás á mbl.is Segir það mjög góða tilfinningu að skrifa undir nýjan kjarasamning Erfitt að útskýra fyrir þriggja ára að það verði ekkert af afmæli í leikskólanum Bein útsending: Heilbrigðisþing – Heilsugæslan, svo miklu meira… Kostuleg kosningabarátta: Óvæntar uppákomur og skrautlegir skandalar Hafa gefið út 99 leyfi til dýratilrauna síðustu fimm ár Gosmengun mögulega viðvarandi í Grindavík í dag Læknar undirrita nýjan kjarasamning Misbýður ummæli um samhljóm stefnu sinnar og Breiviks Þjóðvegurinn upp í Þjórsárdal færist vegna Hvammsvirkjunar „Verðum að bregðast við áður en það verður of seint“ Fimmta vika verkfalls: Erfiðast fyrir börnin sem sakna vina sinna Fjögur andlát vegna bóluefnis við kórónuveiru til skoðunar Sendi dóttur sína til Suður-Afríku því biðin hefði kostað hana lífið Erlendir fjárfestar buðu fúlgur fjár Trump sérstaklega áhugasamur um íslenska menningu Móðir grípur til örþrifaráða og bóndi hafnar erlendum fjárfestum Kannast ekki við áform um brjóstmynd úr bronsi Krefjast úrbóta á leikskólastarfi í leikskólanum Lundi Sjá meira
Fær ekki lyf við MND sjúkdómnum: „Lýsi algjöru frati á LSH“ Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum. Hún gagnrýnir heilbrigðiskerfið harkalega og þá staðreynd að hún fái ekki aðgengi að lyfjunum Tofersen eða AP101 sem rannsóknir hafa sýnt að geti hægt á framgangi sjúkdómsins. 2. mars 2023 13:38
Greind með sama banvæna sjúkdóm og pabbi hennar Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrr á þessu ári. Faðir hennar, trommarinn Rafn Ragnar Jónsson, lést úr sama sjúkdómi árið 2004 þá 49 ára gamall. Þetta kemur fram í þættinum Okkar á milli sem sýndur verður á RÚV í kvöld. 18. nóvember 2021 16:36